FASE II: ACALABRUTINIB
Ottenete maggiori informazioni sui più recenti studi clinici sulla macroglobulinemia di Waldenström.
Ottenete maggiori informazioni sui più recenti studi clinici sulla macroglobulinemia di Waldenström.
Disegno dello studio
- In questo studio di fase II a braccio singolo condotto su acalabrutinib in pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström, 106 pazienti naïve al trattamento oppure con malattia recidivante/refrattaria hanno ricevuto acalabrutinib 100 mg due volte al giorno (6 pazienti hanno ricevuto 200 mg una volta al giorno ma sono poi passati a 100 mg due volte al giorno) in cicli di 28 giorni, fino alla progressione della malattia o allo sviluppo di intolleranza.1
Figura 1: Disegno dello studio di fase II su acalabrutinib. Ripresa da Owen RG, et al. Lancet Haemotology. 2020. 7(2):E112-E121. 7(2):E112-E121.1
Risultati
- Dopo un follow-up di 27·4 mesi il tasso di risposta complessiva è stato del 93%, con una risposta maggiore osservata nel 78%-80% dei pazienti.
- La sopravvivenza libera da progressione (PFS) con acalabrutinib al follow-up a 24 mesi è stata del 90% nei pazienti naïve al trattamento e dell’82% nel gruppo con malattia recidivante o refrattaria.
- Nello stesso periodo, la sopravvivenza complessiva è stata del 92% nei pazienti naïve al trattamento e dell’89% nei pazienti con malattia recidivante o refrattaria.
Figura 2: Tassi di risposta nei pazienti che hanno ricevuto acalabrutinib. Ripresa da Owen RG, et al. Lancet Haemotology. 2020. 7(2):E112-E121.1
Sicurezza
- Gli eventi avversi comuni di qualsiasi grado sono stati mal di testa, diarrea, contusioni e capogiri. Gli eventi avversi comuni di Grado 3 e 4 sono stati neutropenia, polmonite, anemia, aumento dell’alanina aminotransferasi e iponatriemia.
- Un aspetto degno di nota è il fatto che gli eventi di sanguinamento si sono verificati nel 58% dei pazienti e sono stati generalmente contusioni (29%) ed epistassi (11%).
- È stata osservata fibrillazione atriale in 5 pazienti e ipertensione di Grado 3 in 3 pazienti.1
Figura 3: Eventi avversi comuni. Ripresa da Owen RG, et al. Lancet Haemotology. 2020. 7(2):E112-E121.1
Riepilogo
- Il presente studio ha dimostrato che acalabrutinib è attivo in monoterapia e presenta un profilo di sicurezza gestibile nei pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström naïve al trattamento oppure recidivante/refrattaria.
- Sono necessari ulteriori studi per stabilire la sua efficacia rispetto agli attuali trattamenti standard e per valutare se gli esiti possano essere migliorati con il ricorso a terapie combinate.
References
1.Owen, RG, McCarthy, H, Rule, et al. Acalabrutinib monotherapy in patients with Waldenström macroglobulinemia: a single-arm, multicentre, phase 2 study. Lancet Haemotology 2020: 7(2);E112-E121.
